Kingdom Therapeutics, brytyjsko-irlandzka firma biotechnologiczna, osiągnęła ważny kamień milowy w swojej ambitnej drodze do rozpoczęcia badań klinicznych nad zastosowaniem konopi w leczeniu zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD). W styczniu młoda firma ogłosiła wybranie organizacji do przeprowadzenia badań klinicznych nad swoim wiodącym produktem, KT-20610.
Wstęp
Kingdom Therapeutics ma nadzieję, że po zakończeniu obecnej rundy finansowania i rozpoczęciu badań klinicznych uda się otworzyć drzwi do stosunkowo nieeksplorowanego obszaru badań nad kanabinoidami. Firma koncentruje się nie tylko na pilnej potrzebie opracowania innowacyjnych terapii dla osób z ASD, ale także na poważnych problemach żołądkowo-jelitowych, takich jak nadmierna przepuszczalność jelit.
Współzałożycielka i dyrektor generalna Kingdom Therapeutics, profesor Liz Shanahan, powiedziała w rozmowie z Business of Cannabis:
„Nasze badania na zwierzętach wykazały poprawę przepuszczalności jelit, zmniejszenie stanu zapalnego jelit oraz niższy poziom markerów zapalnych w mózgu. To sugeruje, że działanie kanabinoidów nie ogranicza się jedynie do przekraczania bariery krew-mózg i uspokajania pacjentów; zachodzi tu głębszy wpływ fizjologiczny.”
Kingdom Therapeutics
Kingdom Therapeutics zostało założone w 2019 roku przez „grupę naukowców oraz ojca dziecka z autyzmem”, z podstawowym celem zwiększenia liczby badań klinicznych w tej dziedzinie.
„Obecnie pojawia się wiele obiecujących doniesień sugerujących, że konopie mogą mieć wpływ na osoby z autyzmem, zarówno dzieci, jak i dorosłych. Jednak brak jest jasności co do optymalnych proporcji składników, skuteczności samego CBD czy potrzeby stosowania formulacji o wysokiej zawartości THC lub niskiej zawartości CBD. Obecne dane są zbyt niespójne” – kontynuowała Shanahan.
„To był nasz punkt wyjścia. Zdecydowaliśmy – być może naiwnie, a być może rozsądnie – że najlepszym rozwiązaniem będzie przeprowadzenie rygorystycznych badań klinicznych nad kanabinoidami, aby sprawdzić, czy kryje się za nimi coś więcej niż tylko dowody anegdotyczne.”
Brak solidnych badań klinicznych od dawna stanowi jedną z głównych barier dla rozszerzenia dostępności terapii opartych na medycznej marihuanie w NHS. Podczas niedawnej debaty parlamentarnej na temat dostępu do medycznych konopi nowa Minister Stanu w Departamencie Zdrowia i Opieki Społecznej, Karin Smyth, ponownie podkreśliła potrzebę dalszych badań klinicznych przed wprowadzeniem jakichkolwiek zmian poprawiających dostęp pacjentów do tych terapii.
Dążąc do uzyskania „pełnej regulacyjnej aprobaty” dla swoich produktów na wielu rynkach, firma jest coraz bliżej uruchomienia pierwszych badań klinicznych i prowadzi obecnie rundę finansowania, aby pokryć kosztowny proces badań. Według Shanahan, firma jest w stanie przeprowadzić badania za około 4 miliony funtów, ale stara się pozyskać około 10 milionów funtów, aby rozszerzyć zakres swoich badań.
„Mówiąc wprost, chcemy osiągnąć znacznie więcej – szczególnie jeśli chodzi o nasze badania nad mikrobiomem jelitowym i innymi obszarami, które mogą przynieść ogromną wartość społeczności autystycznej, badaczom kanabinoidów oraz całemu środowisku naukowemu.”
Dzięki początkowemu finansowaniu pozyskanemu od Five Horizons Capital, które wcześniej wspierało Argent Biopharma (dawniej MGC Pharmaceuticals), Kingdom Therapeutics mogło sformalizować współpracę z Novotech w celu przeprowadzenia swoich badań.
Badania kliniczne
Kingdom współpracowało z Novotech podczas wstępnych rozmów z Agencją Żywności i Leków (FDA), aby „ocenić ich poziom akceptacji” dla podejścia firmy. Badania kliniczne, które zostaną przeprowadzone w Australii, będą koncentrować się na dwóch kluczowych składnikach aktywnych – oczyszczonych formach CBD i THC, które dostarcza Celadon Pharmaceuticals.
W ramach badań przedklinicznych na myszach Kingdom Therapeutics określiło potencjalnie skuteczne dawki i proporcje do wykorzystania w badaniu: „Przenoszenie wyników badań z modeli zwierzęcych na ludzi nigdy nie jest proste, ale wszystkie obecnie zatwierdzone farmaceutyki związane z autyzmem zostały opracowane przy użyciu tego modelu. Jeśli chodzi o rozwój leków, jesteśmy więc tak pewni, jak tylko można być w tak złożonym procesie.”
Początkowo badania kliniczne na ludziach będą prowadzone na dzieciach, stosując „relatywnie niską dawkę” czystego CBD i THC, jednak firma planuje w przyszłości rozszerzyć badania także o osoby dorosłe. Badania będą koncentrować się głównie na poprawie zachowań, ale obejmą również analizę zdrowia jelit. Wiele dzieci z autyzmem cierpi na problemy żołądkowo-jelitowe, w tym nadmierną przepuszczalność jelit (często określaną jako „nieszczelne jelito”).
Podczas wstępnych badań na myszach, Kingdom wykazało poprawę przepuszczalności jelit, zmniejszenie stanu zapalnego oraz obniżenie poziomu markerów zapalnych w mózgu.
„Kluczową częścią naszych badań jest określenie odpowiedniej kombinacji kanabinoidów, które będą miały korzystny wpływ zarówno na jelita, jak i układ nerwowy” – kontynuowała Shanahan.
Firma bada również specjalne formulacje „przyjazne dzieciom”, które pozwolą na obniżenie wymaganych dawek CBD i THC poprzez zwiększenie ich biodostępności. To rozwiązanie może pomóc ograniczyć skutki uboczne związane z innymi lekami kanabinoidowymi, takimi jak Epidiolex, który wymaga stosowania bardzo wysokich dawek.
“Autyzm nie jest jednolitą chorobą – to szerokie spektrum, a każde dziecko jest inne. Wierzymy jednak, że istnieją określone grupy pacjentów o specyficznych profilach objawowych, które będą odpowiednimi kandydatami do naszych badań. Mamy nadzieję, że wkrótce rozpoczniemy badania kliniczne, gdy tylko zakończymy obecną rundę finansowania. Oczywiście chcielibyśmy, aby stało się to już jutro, ale biorąc pod uwagę obecne warunki rynkowe, wiemy, że może to potrwać trochę dłużej.”